|
Профиль фарминдустрии. От лаборатории до пациента: дорога инноваций в биофармацииПо материалам брошюры «Pharmaceutical Industry Profile 2005
(Washington, DC: PhRMA, March 2005)». В сфере поиска и создания новых технологий и средств
для лечения самых разнообразных заболеваний безоговорочно лидируют американские
биофармацевтические компании. Каждый год биофармацевтическая промышленность выделяет
миллиарды долларов на разработку препаратов завтрашнего дня. Появлению каждого
лекарственного средства, способного улучшить качество жизни пациентов, предшествуют
годы кропотливой работы исследователей в лабораториях и больницах. Подготовительные
исследования и разработка новых препаратов это длительный многоступенчатый
процесс, в результате которого происходят научные открытия. Некоторым из
этих открытий суждено будет превратиться в новые лекарства для людей. В настоящее
время биофармацевтическими исследованиями и разработками (ИР) занимаются
компании во всем мире. Американские компании и другие члены Ассоциации фармацевтических
исследований и фармацевтических производителей США (PhRMA) занимают ведущее
место в разработке инновационных препаратов. Биотехнологии + фармация = биофармацияДовольно долго новые лекарственные препараты создавались в результате подробного изучения химических реакций в организме человека. Исследователи добивались необходимого эффекта с помощью ряда приемов из арсенала химии: извлечения химических веществ из растений, изменения структуры химических соединений в организме, изучения химических процессов развития заболеваний и создания химических соединений, способных воздействовать на пораженные клетки. По мере развития технологий возможности фармацевтических исследователей расширялись. Для фармацевтической химии важнейшее значение имело появление биотехнологий. Биотехнологии это совокупность технологий, позволяющих использовать свойства клеток (например, их способность к выработке различных веществ) и биологические молекулы, такие как ДНК и белки, в создании лекарственных препаратов. Это и биообработка (использование живых клеток для производства таких препаратов, как, например, человеческий инсулин), и метод моноклональных антител (использование клеток иммунной системы, вырабатывающих антитела, для того чтобы направить лечение на определенные клетки), и клонирование молекул (создание генетически идентичных ДНК), и технология рекомбинантной ДНК (комбинирование и изменение генов для создания новых средств для лечения заболеваний), и многое другое. Фармацевтическая промышленность использует различные биотехнологии и, со своей стороны, создает такие технологии. И если раньше фармацевтическая химия и биотехнология считались отдельными независимыми областями науки, то теперь они тесно переплелись. Каждый день 400 тыс. сотрудников биофармацевтических компаний США занимаются созданием новых лекарств. Вот только два примера биофармацевтических разработок, спасающих жизни и улучшающих здоровье людей: Avastin™ моноклональное антитело, которое применяется как средство первого ряда при лечении рака толстой кишки с метастазами в сочетании с другими противоопухолевыми препаратами. Avastin первый препарат, действие которого основано на перекрытии кровоснабжения растущей раковой опухоли. Enbrel® новаторский препарат для лечения ревматоидного артрита. Присоединяясь к определенным рецепторам на клетках, он блокирует действие вещества, играющего важную роль в развитии воспалительного процесса. Основными вехами на пути создания этого препарата стали открытие фактора некроза опухоли (TNF), обнаружение рецептора TNF, который дает сигнал к началу воспалительного процесса, создание растворимого варианта рецептора, который можно ввести пациенту с помощью инъекции и, наконец, создание белка, препятствующего связыванию TNF. Кто и за что платитВ 2004 г. компании-члены PhRMA израсходовали на разработку новых препаратов и на сопутствующие исследования около 38,8 млрд. долл., что на 12,6 % больше, чем в 2003 г. (табл. 1). Если сделать поправку на биофармацевтические компании, не являющиеся членами PhRMA (а в финансировании их исследований часто принимают участие компании из PhRMA), то окажется, что на биофармацевтические ИР в 2004 г. было потрачено примерно 49,3 млрд. долл. (рис. 2).
Таблица 1. Расходы на ИР внутри США и за пределами страны**. Компании-члены PhRMA, 1970-2004
* По предварительным оценкам
Большая часть средств уходит на проведение клинических испытаний, но и другие этапы разработки нового препарата также требуют значительных затрат (рис. 1).
Рисунок 2. Биофармацевтическая промышленность: инвестиции в исследования и разработки, 1980-20041
1 Суммы указаны в млн. долл.
Таблица 2. Доля расходов на ИР в общем объеме продаж. Компании-члены PhRMA, 1970–2004
* По предварительным оценкам
Таблица 3. Расходы на ИР внутри США и за пределами страны* по назначению препаратов (в млн. долл.). Компании-члены PhRMA, 2003
* Расходы на ИР за рубежом включают средства, затраченные американскими
компаниями-членами PhRMA и американскими подразделениями иностранных компаний-членов
PhRMA на исследования и разработки за пределами США. Внутренние расходы включают
расходы всех компаний-членов PhRMA на исследования и разработки в США.
Таблица 4. Внутренние расходы на ИР по типу исследований. Компании-члены PhRMA, 2003
Примечание: Все данные касаются только тех исследований, которые
финансировались самими компаниями.
Опрос тысячи взрослых жителей США показал: большинство из них уверены, что фармацевтические ИР финансируются государством. В действительности же, хотя национальные институты здравоохранения играют важную роль в проведении исследований, доля средств, выделяемых на ИР фармацевтическими компаниями, значительно больше. В то время, как биофармацевтическая индустрия 2004 г. израсходовала на ИР около 50 млрд. долл., общий бюджет национальных институтов здравоохранения на этот год составил 28 млрд. (рис. 3). Неотъемлемыми составляющими процесса создания нового препарата являются общие и прикладные исследования и, непосредственно, разработка препарата. В 2003 г. 38 % средств, выделенных компаниями-членами PhRMA на ИР в США, пошли на общие и прикладные исследования, а 58 % на разработку конкретных препаратов (табл. 4). Что входит в эти категории? Общие исследования представляют собой изучение причин и основных механизмов развития заболевания с целью выявления новых возможностей медикаментозного лечения. Пример: общие исследования объяснили, как вырабатывается и циркулирует в организме холестерин, и выявили фермент, участвующий в его синтезе. Сегодня препараты, известные под названием «статины», воздействуют именно на этот фермент, позволяя существенно снизить уровень холестерина в крови пациентов. Прикладные исследования направлены на создание новых технологий, с помощью которых ученые могут оценить потенциал новых лекарств. В настоящее время одна из главных задач таких исследований разработка методов оценки безопасности препаратов на как можно более ранней стадии исследований, что позволит не подвергать риску пациентов и не начинать заведомо непродуктивные проекты. Сегодня ведется работа над методами компьютерного прогнозирования, технологией биомаркеров (количественных характеристик биологических явлений, позволяющих установить информационную связь между механизмом действия и клинической эффективностью) и другими перспективными технологиями. Пример: в ходе прикладных исследований было обнаружено, что клеточные линии человека позволяют оценить и предсказать метаболические пути препарата до того, как будут начаты испытания на человеке. Благодаря этому открытию многие «кандидаты» в лекарства с неблагоприятным метаболическим профилем (например, приводящие к опасным лекарственным взаимодействиям) отсеиваются еще в лаборатории. Разработка препарата это процесс превращения лабораторной концепции в конкретное лекарственное средство, которое может быть запущено в массовое производство. На этом этапе уточняются различные физические характеристики будущего лекарства, разрабатываются стандарты и методы контроля качества, создаются новые технологии производства. Пример: недавно ученые предложили технологию синтеза бактериальных вакцин, которая позволяет повысить производительность, при этом снизив себестоимость производства. Кто чем занимаетсяНекоторые биофармацевтические фирмы осуществляют процесс разработки лекарственного средства полностью самостоятельно, однако нередко отдельные этапы этого процесса распределяются между различными организациями. Основные расходы на ИР берут на себя крупные фармацевтические и биотехнологические компании, которые финансируют как свои собственные исследования, так и исследования, проводимые научно-исследовательскими институтами и небольшими биотехнологическими фирмами. Некоторая часть работ может быть оплачена государственными организациями. Взаимодействие всех участников процесса направлено на скорейшее и наиболее экономически выгодное получение результата (рис. 4). Каждая из следующих групп играет важную роль в биофармацевтических ИР: Компании-члены PhRMA. Крупные биофармацевтические компании, входящие в PhRMA, представляют собой основной источник финансирования процесса создания новых лекарственных препаратов. Большая часть (73 %) средств идет на осуществление собственных проектов этих компаний, однако в некоторых случаях крупные фирмы занимаются разработкой новых препаратов или технологий по лицензии, приобретенной у мелких биотехнологических фирм или у государственных институтов (табл. 5).
Таблица 5. Внутренние расходы на ИР по происхождению препарата. Компании-члены PhRMA, 2003
Примечание: Все данные касаются только тех исследований, которые
финансировались самими компаниями.
Таблица 6. Расходы на ИР по этапам разработки. Компании-члены PhRMA, 2003
Примечание: Все данные касаются только тех исследований, которые
финансировались самими компаниями.
Таблица 7. Расходы на ИР по географическим регионам*. Компании-члены PhRMA, 2003
* Расходы на ИР за рубежом включают средства, затраченные американскими
компаниями-членами PhRMA и американскими подразделениями иностранных компаний-членов
PhRMA на исследования и разработки за пределами США. Расходы иностранных подразделений
иностранных компаний-членов PhRMA не включены. Внутренние расходы включают расходы
всех компаний-членов PhRMA на исследования и разработки в США.
Рисунок 5. Вчера и сегодня
Таблица 8. Объем продаж внутри США и за пределами страны** (в млн. долл.). Компании-члены PhRMA, 1970-2004
* По предварительным оценкам.
Другие биофармацевтические компании. Значительный вклад в разработку революционных препаратов вносят небольшие компании, которые используют новейшие технологии для создания лекарственных средств и изобретения новых методов проведения исследований. Чаще всего биотехнологические компании занимаются только общими и прикладными исследованиями, а также доклиническими испытаниями, хотя некоторые из них проводят и клинические испытания нового препарата. В некоторых случаях организуются совместные предприятия. Многие молодые компании в материальном отношении зависимы от крупных биофармацевтических фирм и от государственного финансирования. Национальные институты здравоохранения (НИЗ). НИЗ осуществляют материальную поддержку исследований, проводимых университетами, медицинскими вузами, исследовательскими центрами и другими некоммерческими организациями. За счет средств НИЗ обычно проводятся исследования по общей и клинической биологии. Кроме того, сотрудники НИЗ разрабатывают новые методы и приемы исследований, пригодные для использования в процессе создания лекарственных препаратов. Примерно треть бюджета НИЗ идет на организацию клинических испытаний. Университеты и другие исследовательские организации. Государственные исследовательские лаборатории занимаются разнообразными доклиническими исследованиями и развитием биотехнологий. Некоторые из них работают над проектами совместно с НИЗ или сотрудничают с коммерческими фармацевтическими компаниями (для этого существует даже специальный тип контракта о совместном проведении исследований и разработок: Cooperative Research and Development Agreement CRADA). FDA. FDA устанавливает стандарты и правила разработки новых препаратов, занимается регистрацией новых лекарственных средств, проверяет данные клинических испытаний, следит за безопасностью препаратов и выполняет другие функции по контролю над процессом разработки лекарств. Результаты ИР: больше здоровья, меньше расходовЦелью биофармацевтических ИР является создание новых, более совершенных лекарственных препаратов. Несмотря на то, что процесс исследований только в отдельных случаях приводит к появлению нового одобренного препарата, усилия исследователей в любом случае нельзя назвать бесплодными. Новые знания, полученные в ходе ИР, открывают новые возможности. Некоторые заболевания, ранее считавшиеся смертельными (такие как СПИД или отдельные виды рака), становятся излечимыми. Появляются препараты практически без побочного действия. Разница между «вчера» и «сегодня» медицины становится все более ощутимой (рис. 5). Помимо пользы для пациентов, новые препараты приносят экономическую выгоду. Чем больше появляется препаратов для профилактики самих заболеваний или их осложнений, тем меньше средств расходуется на лечение. Вот несколько примеров, иллюстрирующих, как новые лекарственные препараты позволяют сократить расходы на лечение.
В настоящее время в разработке находятся более тысячи новых лекарственных препаратов. Некоторые из них могут стать поистине революционными. Вот что готовит нам ближайшее будущее:
География исследованийСША на сегодня занимают первое место по количеству инвестиций в биофармацевтические исследования. Еще десять лет назад лидерство принадлежало Европе, но в последнее время многие европейские фармацевтические компании перемещаются в Америку. Во многом это объясняется политикой сдерживания цен на фармацевтическую продукцию в Европе, которая, по мнению экспертов Европейской Комиссии, «препятствует получению прибыли» и может привести к сворачиванию многих проектов в будущем. Уже сейчас в Европе каждый год создается намного меньше новых препаратов, чем в США. С 1998 по 2002 г. европейские фармацевтические компании выпустили на рынок 44 новых препарата, в то время как американские 85.
Таблица 9. Объемы продаж по географическим регионам*. Компании-члены PhRMA, 2003
* Объем продаж за рубежом включает средства, полученные американскими
компаниями-членами PhRMA и американскими подразделениями иностранных компаний-членов
PhRMA от продаж за пределами США. Внутренний объем продаж включает средства, полученные
всеми компаниями-членами PhRMA от продаж в США.
Таблица 10. Объемы продаж препаратов в США и за пределами страны* по назначению и конечному потребителю. Компании-члены PhRMA, 2003
* Объем продаж за рубежом включает средства, полученные американскими
компаниями-членами PhRMA и американскими подразделениями иностранных компаний-членов
PhRMA от продаж за пределами США. Внутренний объем продаж включает средства, полученные
всеми компаниями-членами PhRMA от продаж в США.
Таблица 11. Количество персонала (научного, профессионального и технического) на разных этапах разработки препарата. Американские компании-члены PhRMA, 2003
Источник: Ежегодный обзор PhRMA, 2005
Компании-члены PhRMA не ограничивают свои исследования территорией США. Они вкладывают средства в различные биофармацевтические проекты в Африке, Азии, Австралии, Европе и на Среднем Востоке. Несмотря на то, что фармацевтический рынок Северной Америки крупнейший в мире, американские исследователи занимаются изучением даже тех заболеваний, которые не характерны для жителей этого континента, но представляют серьезную угрозу для населения других регионов мира. Вот неполный список заболеваний, на борьбу с которыми направлены усилия многих американских фармацевтических компаний:
Последним этапом на пути создания нового препарата является обеспечение доступа к этому препарату пациентов, которые в нем нуждаются. Фармацевтические компании организуют различные программы помощи пациентам, которые не могут позволить себе дорогостоящее лечение, а также больным в развивающихся странах. При этом, как считают специалисты, очень важно не повторять ошибок Европы: если сегодня установить государственный контроль цен в фармацевтическом секторе, уже завтра интенсивность исследований значительно снизится, и кто знает, сколько новых препаратов, способных спасать и продлевать жизнь пациентов, так и останутся неизобретенными. Перевод Натальи Тышецкой
© Провизор 1998–2022
|
Грипп. Прививка от гриппа
Нужна ли вакцинация?
Как и чем лечить кашель?
Безрецептурные лекарства при сухом и влажном кашле Устойчивость микробов к антибиотикам →
Помогает ли одежда из шелка лечить экзему?
Что лучше развивает ребёнка — книжки с картинками или с текстом? О безопасности автокресел для детей в возрасте от 4 до 12 лет
Аллергический ринит
Забеременеть в 40 Лечение бесплодия. Обзор существующих вариантов Аденома простаты. Как и чем лечить ? |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|